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Células-tronco mesenquimais transfectadas com DNA plasmideal expressando PAX7 na terapia da distrofia muscular de Duchenne (DMD) experimental (2012)

  • Authors:
  • Autor USP: ALMEIDA, LUCIANA PREVIATO DE - FMRP
  • Unidade: FMRP
  • Sigla do Departamento: RBI
  • Subjects: DISTROFIA MUSCULAR; IMUNOLOGIA; CAMUNDONGOS; CÉLULAS-TRONCO
  • Language: Português
  • Abstract: A distrofia muscular de Duchenne é causada por mutações no gene da distrofina (2,5 Mb), localizado no braço curto do cromossomo X (Xp21), afetando um a cada 3500 meninos. A distrofina é uma proteína de 427 kDa que ancora o sarcolema ao citoesqueleto de actina no sarcoplasma, protegendo o músculo de danos causados pela força criada durante o processo de contração muscular. Essa proteína também se associa a um complexo proteico associado à distrofina (DAPC), um grupo de proteínas contendo várias distroglicanas que mantém o citoesqueleto muscular e a matriz extracelular unidos. Na ausência da distrofina, o complexo não se mantém e a contração muscular desencadeia uma série de lesões musculares, culminando com necrose e cicatrização da fibra muscular, o que a torna inativa. As terapias gênica e celular vêm sendo utilizadas com sucesso no tratamento da doença, através de vírus adenoassociados, DNA plasmideal, oligonucleotídeos antissenso, nucleases capazes de corrigir mutações no DNA, células progenitoras de diversas origens e mioblastos. Nesse trabalho foram utilizadas células mesenquimais transfectadas com plasmídeo codificando o fator de transcrição de diferenciação miogênica PAX7 no tratamento da distrofia muscular, utilizando-se como modelo experimental camundongos da linhagem mdx. Através de análises histológicas e de citocinas por PCR em tempo real concluímos que a administração de células mesenquimais no músculo gastrocnêmio desses animais levou a diminuição de citocinas inflamatórias, como TNF-‘alfa’ e IL-6. A transfecção das células com PAX7, além disso, conferiu a elas a capacidade regenerativa e de formação de fibras musculares produtoras de distrofina
  • Imprenta:
  • Data da defesa: 19.04.2012

  • How to cite
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    • ABNT

      ALMEIDA, Luciana Previato de. Células-tronco mesenquimais transfectadas com DNA plasmideal expressando PAX7 na terapia da distrofia muscular de Duchenne (DMD) experimental. 2012. Tese (Doutorado) – Universidade de São Paulo, Ribeirão Preto, 2012. . Acesso em: 15 maio 2024.
    • APA

      Almeida, L. P. de. (2012). Células-tronco mesenquimais transfectadas com DNA plasmideal expressando PAX7 na terapia da distrofia muscular de Duchenne (DMD) experimental (Tese (Doutorado). Universidade de São Paulo, Ribeirão Preto.
    • NLM

      Almeida LP de. Células-tronco mesenquimais transfectadas com DNA plasmideal expressando PAX7 na terapia da distrofia muscular de Duchenne (DMD) experimental. 2012 ;[citado 2024 maio 15 ]
    • Vancouver

      Almeida LP de. Células-tronco mesenquimais transfectadas com DNA plasmideal expressando PAX7 na terapia da distrofia muscular de Duchenne (DMD) experimental. 2012 ;[citado 2024 maio 15 ]


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